來自帕金森病基金會的信息表明，美國大約有100萬人患有帕金森病。每年診斷出近9萬例新病例。這是一種長期進行性腦部疾病，逐漸進展。破壞產生多巴胺的神經細胞這對於控制液體的運動非常重要。
大多數可用的治療側重於緩解症狀。但治療的好處往往會隨著時間的推移而消失。現在，凱斯西儲大學的研究人員已經確定了導致該疾病造成損害的特定生物途徑。
危險的蛋白質鍊式反應
該研究最近發表在 分子神經變性它解釋說，腦細胞內有毒蛋白質的積聚會導致負責運動的神經細胞死亡。帕金森病的特點是什麼？
“我們發現蛋白質之間存在有害的相互作用，會損害大腦的線粒體能量細胞，”該研究的資深作者、凱斯西儲醫學院的 Jeanette M. 和 Joseph S. Silber 腦科學教授 Xin Qi 說。 “更重要的是，我們開發了一種有針對性的方法，可以破壞這種相互作用並恢復健康的腦細胞功能。”
經過三年的調查，研究小組發現 Alpha-Sinklin 是一種已知在帕金森病中積累的蛋白質。它與一種稱為 ClpP 的酶異常結合。這種酶通常有助於維持細胞健康。但這種相互作用會干擾其功能。
大腦能量供應受損
當 α-突觸核蛋白乾擾 ClpP 時，線粒體開始衰竭。這些結構充當細胞能量的發生器。這些結構缺陷會引發廣泛的神經退行性變和腦細胞損失。多個研究模型的實驗也表明，這種分子相互作用會加速帕金森病的進展。
為了對抗這一過程，研究人員開發了一種名為 CS2 的治療方法。該化合物旨在阻止破壞性蛋白質反應。並幫助線粒體恢復正常功能。 CS2充當誘餌。它將 α-synclin 遠離 ClpP，並防止其損害細胞的能量系統。
在許多教育模型中，包括從患者和 CS2 小鼠模型中獲得的人腦組織神經元減少了腦部炎症。並改善運動和認知表現。
針對疾病而不僅僅是症狀
“這代表了一種治療帕金森病的全新方法，”生理學和生物物理學系的研究科學家 Di Hu 說。醫學院表示：“我們不只是治療症狀，而是針對疾病的根本原因。”
這一進展建立在凱斯西儲在線粒體生物學和神經退行性疾病研究方面的優勢之上。以及協作環境和先進的實驗模型。這些資源有助於將基本的生物學見解轉化為潛在的治療策略。
臨床應用的下一步
在接下來的五年裡，該團隊的目標是讓這一發現更接近人體臨床試驗。計劃的工作包括精煉用於人類的藥物。擴大安全性和有效性測試識別與疾病進展相關的關鍵分子生物標誌物。以及轉向以患者為中心的治療
“有一天，”齊說，“我們希望開發出一種針對線粒體的治療方法。這將幫助人們恢復正常工作和生活質量。將帕金森病從一種使人衰弱和進展的疾病轉變為一種可以控製或逆轉的疾病。”
