研究人員設計了一種新型藥物分子，可以破壞 TERRA，這是一些癌細胞賴以生存的特定 RNA 分子。使用一種名為“RIBOTAC”的技術，該化合物能夠在細胞內找到 TERRA 並將其分離，同時避免健康的 RNA。這項研究指出了未來可能的癌症治療方法。它側重於疾病的遺傳驅動因素而不是外部影響。
耶路撒冷希伯來大學的一個團隊創造了一種類似藥物的分子，可以定位和去除與癌症發展有關的 RNA 片段。這項研究發表在《高級科學》雜誌上，由該大學醫學院的 Raphael I. Benhamou 博士、Elias Khaskia 和 Dipak Dahatonde 進行。他們的研究重點是 TERRA，一種有助於維持染色體末端的 RNA 分子。這些 DNA 區域支持細胞穩定性和整體健康。
當 TERRA 無法正常工作時，可能會阻止正常的衰老和細胞分裂。在許多類型的癌症中，包括腦腫瘤和骨腫瘤，癌細胞利用 TERRA 繼續生長和分裂。
Benhamou 博士說：“我們創造了一種工具，它的作用就像針對不良 RNA 的導彈。” “它可以在癌細胞內找到 TERRA 並將其消滅。而不傷害細胞的健康部分。”
RIBOTAC 分子如何發揮作用？
研究人員使用 RIBOTAC（代表核糖核酸酶靶向嵌合體）創建了這種小分子。該分子在 TERRA 中指定了一種獨特的形狀，稱為 G-四聯體，它是一種折疊結構。然後它會招募細胞中的天然酶 RNase L 來分解 RNA。
這是首次展示能夠如此精確地摧毀 TERRA 的工具。該分子選擇性地靶向 TERRA，並且不會影響具有類似特性的其他 RNA 分子。
在使用 HeLa 和 U2OS 細胞（難以治療）等癌細胞的試驗中，治療降低了 TERRA 水平並減緩了癌細胞的生長。
未來重塑癌症治療的潛力
這些發現指出了開發直接靶向 RNA 分子而不僅僅是蛋白質的藥物的可能性。這是當今大多數藥物的主要目標。
“這是一種思考醫學的新方式，”本哈穆說。 “我們現在不再僅僅關注蛋白質，而是學習如何靶向控制它們的 RNA。這可能為我們曾經認為不可能治療的疾病打開大門。”
