美国食品和药物管理局周三批准了一种针对最常见胰腺癌的突破性新药,为美国患者提供了针对最致命癌症之一的更有效治疗方法。
FDA 官员很快批准了第一种名为 daraxonrasib 的药物,它可以阻断一种突变蛋白,这种突变蛋白在 90% 以上的胰腺癌病例中会促进肿瘤生长。这是制药商几十年来一直未能采用的方法。
这些每日药片将由 Revolution Medicines 以 Rasonque 品牌销售。
在一项随机分配接受实验性治疗或更多化疗的研究中,服用该药物的患者的生存时间几乎增加了一倍,严重副作用也更少。该公司资助的研究纳入了 500 名转移性或扩散性癌症对先前治疗已停止反应的患者。
接受新疗法的患者的中位生存期为 13.2 个月,而化疗接受者的中位生存期为 6.7 个月。
胰腺癌是最致命的癌症之一,主要是因为在它开始扩散到其他器官之前很难被发现。
美国癌症协会估计,今年美国将诊断出约67,000例新病例,超过52,000人将死于该病。总体五年生存率为 13%。
今年早些时候,前参议员本·萨斯 (Ben Sasse) 在哥伦比亚广播公司 (CBS) 的“60 分钟”节目中描述了他在服用该药物时如何减轻疼痛,该药物引起了公众的关注。由于公众兴趣的增加,FDA 允许在该药物正式批准之前,向符合某些标准的患者“扩大使用范围”。
FDA 监管机构周三指出,他们比目标日期提前了六个月多批准了该药物。
FDA 代理专员凯尔·迪亚曼塔斯 (Kyle Diamantas) 在一份声明中表示:“尽快为患者提供更多的治疗方法和有意义的治疗是我们的基本职责。”
治疗胰腺癌的医生对此表示乐观,认为该药物的批准可能会带来更多新的选择,目前有数十种实验药物正在开发中。与从多种化疗方案中受益的其他癌症不同,胰腺癌更难治疗。
这种新药针对的是通常调节细胞生长的 RAS 基因家族的突变。所谓的 KRAS 突变对于引发胰腺癌尤其重要。
但这种结构使得药物很难粘附在突变的蛋白质上,这意味着这种癌症驱动因素长期以来被认为是“不适合的”。
Revolution Medicine 的药物本质上使用分子胶来与多种 KRAS 亚型结合。这家总部位于加利福尼亚州雷德伍德城的制药商正在研究其技术治疗其他形式的癌症,包括肺癌。 (一个
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