英國研究人員周三宣布，由於使用了American-Dutch Biotech開發了創新的基因療法，他們首次首次管理患者的亨廷頓病進展。
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由於基因的改變，亨廷頓氏病是一種罕見的遺傳性疾病，導致神經系統降解隨著自主權和死亡的總喪失而消失。
倫敦大學學院（UCL）亨廷頓疾病中心和Unicor研究人員已顯示29例未接受治療的患者沒有治療的患者減少75％的疾病。
根據UCL的說法，英國約有8,000人患有亨廷頓氏病。據衛生當局稱，法國的標誌約有6,000人。
研究人員開發的基因療法是在一個名為Striteum的地區注射新的遺傳指示，尤其是有亨廷頓氏病風險。
一種稱為AMT -1130的單一劑量足夠，可以假設那些運行本第1集和第2集的臨床試驗的人。
“在患者中，（治療）可能會保留他們的日常任務，使他們更加持久，並慢慢減慢疾病的進展，描述了“亨廷頓氏病”的“未發表”結果，薩拉·塔布里齊（Sara Tabrizi）教授。
“這是一個重大而堅定的進步，”阿伯丁大學（蘇格蘭）醫學遺傳學教授Josia Midizabrodzka說。
但是，他補充說，仍然需要進行許多其他測試來確定這種新的基因療法是否具有副作用，還是其長期利潤和效率期。 ”
唯一表明它希望在2026年初向美國醫學局（FDA）提出加速批准請求。
然後，批准請求將在英國和歐洲遵循。
