新發布的天然納米技術透視文章描述了一種基於納米顆粒的創新方法，旨在去除體內有害蛋白質。這一進步可以擴大保存所謂“保護性”蛋白質的能力。它可能非常“無法治愈”，卻開闢了新的可能性。對於癡呆症和腦癌等疾病
這項工作由悉尼科技大學（UTS）納米醫學講座教授 Bingyang Shi、哥倫比亞大學 Kam Leong 教授和河南大學孟正教授領導。
為什麼異常蛋白質會導致疾病？
“蛋白質對於身體的幾乎所有功能都是必不可少的。但是當它們發生突變、錯誤折疊、過量產生或積聚在錯誤的位置時，它們就會破壞正常的細胞過程並誘發疾病，”石教授說。
“許多疾病，包括癌症、癡呆症和自身免疫性疾病，都是由異常蛋白質驅動的。有些疾病的形式或行為使它們對藥物治療特別耐藥。”
介紹基於納米顆粒的靶向嵌合體。
為了應對這一挑戰，該團隊創建了一種新型工程納米顆粒，稱為基於納米顆粒的靶向嵌合體（NPTAC）。這些微小顆粒可以適應與疾病相關的蛋白質並將其分解。
在 天然納米技術 “利用納米粒子改變目標蛋白質降解的靶向嵌合體”的觀點探討了該技術的工作原理及其用途。這種方法背後的原始發現首次報導於 天然納米技術 2024年10月
“我們開發了一種高效靈活的方法，用於輸送致病蛋白質，無論是在細胞內部還是外部，都可以進入人體的自然循環系統，並可以被分解和消除，”朱教授說。
突破現有治療方法的極限
靶向蛋白質降解是生物技術發展最快的領域之一。它主要具有商業利益，Arvinas 等公司籌集了超過 10 億美元的資金。並與輝瑞（Pfizer）、拜耳（Bayer）和羅氏（Roche）建立了廣泛的合作夥伴關係。
儘管有這樣的推動，但現有的蛋白質降解工具常常受到組織訪問有限的影響。對健康蛋白質和復雜生產需求的意外影響這些問題減緩了腦部疾病和實體瘤等領域的進展。
“我們基於納米粒子的策略克服了這些瓶頸，”石教授說。
NPTAC 平台的主要優勢
研究人員表示，這項新技術有幾個重要的好處：
- 有助於降解細胞內外的蛋白質。
- 針對特定組織和疾病，包括跨越血腦屏障
- 模塊化即插即用這可以快速適應各種蛋白質靶點。
- 可擴展且可臨床轉化 利用 FDA 批准的納米材料和經過行業驗證的合成策略。
- 多功能集成可以與診斷或治療功能相結合。
初步結果和未來潛力
在多項國際專利的支持下，NPTAC 在 EGFR（一種經常驅動腫瘤生長的蛋白質）和 PD-L1（一種幫助癌細胞逃避免疫系統的蛋白質）等重要疾病靶點上取得了有前景的臨床前結果。
“這一進展為腫瘤學、神經學和免疫學的應用鋪平了道路。通過改變我們對納米顆粒的看法。它不僅是一種遞送工具。而且還是一種活性藥物物質，”史教授說。
“到 2030 年，目標蛋白質降解市場將超過 100 億美元，NPTAC 為下一代智能精準治療提供了強大的平台。
“我們目前正在尋找戰略行業合作夥伴，以加速臨床開發。申請治療領域的許可並準備監管部門的批准，”他說。
