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科學家逆轉了小鼠的阿爾茨海默病。他們能在人類身上做到這一點嗎?

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科學家週二報告說,他們已經逆轉了小鼠的阿爾茨海默病,這一突破為人類毀滅性癡呆症的潛在治療帶來了希望。

在周二發表的一篇論文中 信號轉導和靶向治療在本文中,一組研究人員描述瞭如何通過利用大腦的垃圾處理系統來修復動物的大腦並逆轉疾病的進展。

具體來說,他們利用納米技術來瞄準和恢復大腦的“血管看門人”,即血腦屏障,它可以保護大腦免受毒素的侵害,並簡化進出大腦的血液流動。

維修工作

這種新方法來自於研究“廢物”蛋白質(如β澱粉樣蛋白(Aβ))的積累如何損害神經細胞功能。有時,複雜問題的巧妙解決方案來自於回歸基礎。

血腦屏障通常會過濾大腦中不需要的物質,但對於患有阿爾茨海默病的人來說,血腦屏障會被堵塞或無法對入侵者做出適當的反應。

該研究的資深作者、加泰羅尼亞生物工程研究所的神經科學家朱塞佩·巴塔利亞 (Giuseppe Battaglia) 在一份報告中表示:“我們認為它的作用就像一個級聯:當像 Aβ 這樣的有毒物質積累時,疾病就會進展。” 陳述

“但是一旦血管能夠再次發揮作用,”Battaglia 說,“它就會開始清除 Aβ 和其他有害分子,使整個系統恢復平衡。”

他們是怎麼做到的?

Battaglia 和他的團隊開發了模仿 LRP1 蛋白質的納米粒子,LRP1 是一種通常負責對血腦屏障中的毒素做出反應的分子。

在這項研究中,研究人員對小鼠進行了基因改造,使其產生更多的β澱粉樣蛋白,並表現出與阿爾茨海默病類似的顯著認知能力下降。每隻小鼠接受了 3 次新藥注射,研究人員觀察了它們行為和大腦活動的變化 6 個月。

結果令人印象深刻。科學家們發現,接受治療的 12 個月大的小鼠(相當於 60 歲的人類)在 18 個月大(相當於 90 歲的人類)時重新評估,“恢復了健康的小鼠行為”。

“值得注意的是,我們的納米顆粒充當藥物,並且似乎激活反饋機制,將清除途徑恢復到正常水平,”巴塔利亞說。研究人員報告說,令人驚訝的是,只需要注射三次這種治療就可以逆轉小鼠阿爾茨海默病的進展。

與所有小鼠研究一樣,在這種治療方法可以在人類身上進行測試之前,還需要做更多的工作。但結果表明,這種從本質上說服大腦恢復健康狀態的方法可以治愈這種無法治癒的疾病。

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