Cedars-Sinai 的科學家們創造了一種實驗藥物，可以幫助修復受損的 DNA。這種名為 TY1 的藥物是旨在恢復因心髒病發作而受損的組織的新型治療的第一個例子。炎症性疾病或其他疾病
研究人員在 12 月 3 日發表的一篇論文中解釋了 TY1 的工作原理。 轉化醫學–
西達斯-西奈史密斯心臟研究所執行主任、該研究的資深作者 Eduardo Marbán 醫學博士、哲學博士說道。 “通過探索幹細胞治療的機制，我們發現了一種無需使用乾細胞即可治愈身體的方法。” “TY1 是第一個試驗候選藥物。它是一類新型藥物，能夠以意想不到的方式解決組織損傷。”
TY1如何支持DNA修復？
TY1 是實驗室創建的 RNA 分子版本，該分子已存在於人類細胞中。研究小組表明，TY1 可以增強 TREX1 基因的活性。該基因幫助免疫細胞去除受損的 DNA。通過支持這一過程，TY1 可以幫助受傷的組織癒合。
這是建立在數十年研究基礎上的發現。
通往TY1的道路始於二十多年前。在約翰·霍普金斯大學之前的工作中，Marbán 的實驗室開發了一種從人體心臟組織中提取乾細胞的方法。這些細胞具有一些與乾細胞相同的特性，但更加特化。它們可以創造新的、健康的心臟組織，並在心臟再生中發揮作用。
在 Cedars-Sinai，當 Ahmed Ibrahim 博士、公共衛生碩士發現心臟幹細胞釋放微小囊時，研究又向前邁進了一步。這些囊泡充滿了生物分子，稱為外泌體，含有似乎可以指導組織修復的RNA。
“外泌體就像包含敏感信息的信封，”斯密特心臟研究所心髒病學副教授、該論文的第一作者易卜拉欣說。並找出哪些分子可以治癒疾病。 ”
關鍵RNA分子的鑑定
科學家分析了外泌體中的 RNA，發現一種類型的 RNA 比其他類型的 RNA 出現的頻率要高得多。它的豐富性表明它可能在治療中發揮重要作用。動物實驗室研究表明，這種天然 RNA 有助於心髒病發作後的組織恢復。
TY1 是該 RNA 的精心設計版本，其創建類似於已在臨床環境中使用的 RNA 藥物。 TY1 增加修復 DNA 損傷的免疫細胞數量，從而減少心髒病發作後形成的疤痕組織數量並促進癒合。
“通過改善 DNA 修復，我們可以治療心髒病發作期間發生的組織損傷，”易卜拉欣說。他補充說，TY1也可能對自身免疫性疾病有效。易卜拉欣表示，免疫系統意外攻擊健康組織，這代表了組織修復的新生物途徑。並可能導致許多不同病症的治療。
後續步驟和教育支持
研究人員計劃在臨床試驗中評估 TY1，以確定該藥物對人體的療效如何。
Cedars-Sinai 對該研究的其他貢獻者包括 Alessandra Ciullo、Hiroaki Komuro、Kazutaka Miyamoto、
這項工作的資金來自國家心肺血液研究所，撥款 R01 HL164588 和 T32 HL116273 以及 R01 HL142579。加州康復醫學研究所也通過 TRAN1-15317 撥款提供支持。
